Dünyada ilk dəfə bir körpəyə fərdiləşdirilmiş gen terapiyası tətbiq edilib
17.05.2025 [22:19]
ABŞ-da həkimlər ilk dəfə olaraq CRISPR texnologiyası vasitəsilə bir pasiyent üzərində fərdiləşdirilmiş gen terapiyası həyata keçiriblər. Pasiyent nadir genetik qaraciyər xəstəliyi olan CPS1 ferment çatışmazlığından əziyyət çəkən doqquzaylıq körpədir.
AZƏRTAC “MIT Technology Review” jurnalına istinadən xəbər verir ki, eksperimental müalicə ilk müsbət nəticələr verib və bu, genetik pozuntularla mübarizə aparan digər xəstələr üçün də ümid ola bilər.
Körpəyə doğulandan qısa müddət sonra ağır və nadir CPS1 çatışmazlığı diaqnozu qoyulub. Bu xəstəlik qaraciyərin düzgün işləməsi üçün vacib olan fermenti kodlaşdıran genin mutasiyası nəticəsində yaranır. Nəticədə orqanizm bəzi toksik maddələri xaric edə bilmir. “Google”da CPS1 çatışmazlığını axtaranda əsasən ölüm və ya qaraciyər transplantasiyası ilə bağlı nəticələr çıxır”, - deyə körpənin anası söyləyir.
Ümidsiz proqnozlar fonunda həkimlər görünməmiş bir addım təklif ediblər. Belə ki, bu, körpənin genetik quruluşuna uyğun fərdi müalicədir və molekulyar qayçılar vasitəsilə uşağın genini dəyişmək üçün istifadə olunacaq “Crispr-Cas9” texnologiyasına əsaslanır. Bu kəşfə görə alimlər 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülüblər.
Valideynlər bu körpə üçün xüsusi yaradılmış dərmandan istifadə edilməklə aparılacaq müalicəyə razılıq veriblər. Preparat genetik mutasiyaları, milyardlarla DNT elementindəki fərdi “hərf” səhvlərini düzəltmək üçün hazırlanıb.
Məhlul qaraciyərə daxil olduqdan sonra molekulyar gen qayçıları hüceyrələrə nüfuz edərək zədələnmiş geni “redaktə” etməyə başlayır.
Hazırda körpə əvvəlki kimi ciddi pəhriz rejiminə ehtiyac duymur, daha çox zülal və daha az dərman qəbul edir. Lakin müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyini izləmək üçün uzunmüddətli müşahidə tələb olunacaq. Həkimlər ümid edirlər ki, bu terapiya körpənin ya dərmansız, ya da minimal dərmandan istifadə edilməklə yaşamasına imkan verəcək.
Tədqiqat komandası bu nəticələrin digər genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən pasiyentlər üçün də ümidverici olduğunu bildirib.
Xəbər lenti
Hamısına bax
Dünya
08 Sentyabr 23:32
Dünya
08 Sentyabr 23:10
Dünya
08 Sentyabr 22:56
Dünya
08 Sentyabr 22:23
İqtisadiyyat
08 Sentyabr 21:45
Dünya
08 Sentyabr 21:34
İdman
08 Sentyabr 21:19
İqtisadiyyat
08 Sentyabr 20:42
Dünya
08 Sentyabr 20:31
Dünya
08 Sentyabr 20:17
Sosial
08 Sentyabr 19:50
İqtisadiyyat
08 Sentyabr 19:24
Sosial
08 Sentyabr 19:10
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 18:18
Dünya
08 Sentyabr 18:16
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 18:09
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 17:41
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 17:40
Dünya
08 Sentyabr 17:28
Sosial
08 Sentyabr 17:15
Siyasət
08 Sentyabr 17:11
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 17:01
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 16:59
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 16:48
Din
08 Sentyabr 16:47
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 16:36
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 16:33
Dünya
08 Sentyabr 16:30
Elanlar
08 Sentyabr 15:49
YAP xəbərləri
08 Sentyabr 15:47
Dünya
08 Sentyabr 15:45
Diaspor
08 Sentyabr 15:41
Hadisə
08 Sentyabr 15:34
Elm
08 Sentyabr 15:33
Sosial
08 Sentyabr 15:26
Sosial
08 Sentyabr 15:25
Dünya
08 Sentyabr 15:17
Analitik
08 Sentyabr 14:31
İqtisadiyyat
08 Sentyabr 14:28
Dünya
08 Sentyabr 14:25
Gündəm
08 Sentyabr 14:22
Dünya
08 Sentyabr 14:10
Dünya
08 Sentyabr 13:39
Dünya
08 Sentyabr 13:10
Siyasət
08 Sentyabr 12:42
Dünya
08 Sentyabr 12:14
Hadisə
08 Sentyabr 11:58
Gündəm
08 Sentyabr 11:35
İqtisadiyyat
08 Sentyabr 10:40
İqtisadiyyat
08 Sentyabr 10:18
Analitik
08 Sentyabr 09:44
Analitik
08 Sentyabr 09:20
Sosial
08 Sentyabr 08:53
Sosial
08 Sentyabr 08:35
Sosial
08 Sentyabr 07:25
Dünya
07 Sentyabr 23:39
Dünya
07 Sentyabr 23:15
İdman
07 Sentyabr 22:43
Xəbər lenti
07 Sentyabr 22:30
Dünya
07 Sentyabr 22:17
Dünya
07 Sentyabr 21:59
YAP xəbərləri
07 Sentyabr 21:51
YAP xəbərləri
07 Sentyabr 21:43
YAP xəbərləri
07 Sentyabr 21:41
YAP xəbərləri
07 Sentyabr 21:35
YAP xəbərləri
07 Sentyabr 21:33
Dünya
07 Sentyabr 21:24
YAP xəbərləri
07 Sentyabr 21:09
İqtisadiyyat
07 Sentyabr 21:06
YAP xəbərləri
07 Sentyabr 21:06
