Dünyada ilk dəfə bir körpəyə fərdiləşdirilmiş gen terapiyası tətbiq edilib
17.05.2025 [22:19]
ABŞ-da həkimlər ilk dəfə olaraq CRISPR texnologiyası vasitəsilə bir pasiyent üzərində fərdiləşdirilmiş gen terapiyası həyata keçiriblər. Pasiyent nadir genetik qaraciyər xəstəliyi olan CPS1 ferment çatışmazlığından əziyyət çəkən doqquzaylıq körpədir.
AZƏRTAC “MIT Technology Review” jurnalına istinadən xəbər verir ki, eksperimental müalicə ilk müsbət nəticələr verib və bu, genetik pozuntularla mübarizə aparan digər xəstələr üçün də ümid ola bilər.
Körpəyə doğulandan qısa müddət sonra ağır və nadir CPS1 çatışmazlığı diaqnozu qoyulub. Bu xəstəlik qaraciyərin düzgün işləməsi üçün vacib olan fermenti kodlaşdıran genin mutasiyası nəticəsində yaranır. Nəticədə orqanizm bəzi toksik maddələri xaric edə bilmir. “Google”da CPS1 çatışmazlığını axtaranda əsasən ölüm və ya qaraciyər transplantasiyası ilə bağlı nəticələr çıxır”, - deyə körpənin anası söyləyir.
Ümidsiz proqnozlar fonunda həkimlər görünməmiş bir addım təklif ediblər. Belə ki, bu, körpənin genetik quruluşuna uyğun fərdi müalicədir və molekulyar qayçılar vasitəsilə uşağın genini dəyişmək üçün istifadə olunacaq “Crispr-Cas9” texnologiyasına əsaslanır. Bu kəşfə görə alimlər 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülüblər.
Valideynlər bu körpə üçün xüsusi yaradılmış dərmandan istifadə edilməklə aparılacaq müalicəyə razılıq veriblər. Preparat genetik mutasiyaları, milyardlarla DNT elementindəki fərdi “hərf” səhvlərini düzəltmək üçün hazırlanıb.
Məhlul qaraciyərə daxil olduqdan sonra molekulyar gen qayçıları hüceyrələrə nüfuz edərək zədələnmiş geni “redaktə” etməyə başlayır.
Hazırda körpə əvvəlki kimi ciddi pəhriz rejiminə ehtiyac duymur, daha çox zülal və daha az dərman qəbul edir. Lakin müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyini izləmək üçün uzunmüddətli müşahidə tələb olunacaq. Həkimlər ümid edirlər ki, bu terapiya körpənin ya dərmansız, ya da minimal dərmandan istifadə edilməklə yaşamasına imkan verəcək.
Tədqiqat komandası bu nəticələrin digər genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən pasiyentlər üçün də ümidverici olduğunu bildirib.
Xəbər lenti
Hamısına baxDünya
01 May 23:49
İqtisadiyyat
01 May 23:20
Sosial
01 May 22:46
Xəbər lenti
01 May 22:19
Siyasət
01 May 22:07
Dünya
01 May 21:55
Hadisə
01 May 21:23
İqtisadiyyat
01 May 20:42
Mədəniyyət
01 May 20:17
Maraqlı
01 May 19:50
Dünya
01 May 19:23
Dünya
01 May 18:25
Dünya
01 May 17:32
Gündəm
01 May 16:55
Dünya
01 May 16:55
Maraqlı
01 May 16:39
YAP xəbərləri
01 May 15:50
Dünya
01 May 15:22
Siyasət
01 May 14:53
Siyasət
01 May 14:52
YAP xəbərləri
01 May 14:52
Mədəniyyət
01 May 14:50
Dünya
01 May 14:45
Dünya
01 May 14:17
İdman
01 May 13:52
Hərbi
01 May 13:47
Sosial
01 May 13:45
Sosial
01 May 13:41
Dünya
01 May 13:25
Gündəm
01 May 13:19
Siyasət
01 May 13:19
Sosial
01 May 13:18
Dünya
01 May 12:58
YAP xəbərləri
01 May 12:53
Sosial
01 May 12:42
İqtisadiyyat
01 May 12:41
Sosial
01 May 12:40
Sosial
01 May 12:39
Siyasət
01 May 12:32
Sosial
01 May 12:29
Siyasət
01 May 12:26
Dünya
01 May 12:21
Siyasət
01 May 11:42
Siyasət
01 May 11:27
MEDİA
01 May 11:24
Gündəm
01 May 11:17
Siyasət
01 May 11:07
Analitik
01 May 11:01
Gündəm
01 May 10:52
Siyasət
01 May 10:39
Gündəm
01 May 10:16
Gündəm
01 May 09:54
İqtisadiyyat
01 May 09:30
Analitik
01 May 09:13
Sosial
01 May 08:51
Sosial
01 May 08:39
Gündəm
30 Aprel 23:59
Dünya
30 Aprel 23:37
Dünya
30 Aprel 23:19
Dünya
30 Aprel 22:56
İqtisadiyyat
30 Aprel 22:41
İqtisadiyyat
30 Aprel 22:16
İdman
30 Aprel 22:02
Hadisə
30 Aprel 21:56
Dünya
30 Aprel 21:54
Dünya
30 Aprel 21:38
Dünya
30 Aprel 21:20
Dünya
30 Aprel 20:48
Xəbər lenti
30 Aprel 20:32
İqtisadiyyat
30 Aprel 20:17

